1300万一针“史上最贵药”获批临床;全球三款天价SMA药物齐聚中国市场!

发布时间:2022-01-20 11:48:58 编辑: wym 来源:

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21世纪经济报道记者季媛媛上海报道:随着渤健脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠被列入2021年新版医保目录,诺西那生钠也将加快在华引入新的医保目录。下面请跟随小编一起来看看吧!

1300万一针“史上最贵药”获批临床;全球三款天价SMA药物齐聚中国市场!

最近,根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华旗下治疗SMA的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国提交的临床试验申请已获批准。在2021年10月21日之前,该药的临床试验申请被批准。

诺华公司的Zolgensma是世界上第一个针对脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法,尽管国外的价格为212.5万美元(相当于1358万元),但它也被称为“有史以来最昂贵的药品”。Zolgensma只需要注射一次。现在,Zolgensma已被世界上将近40个国家和地区批准。这些措施中,2020年日本将Zolgensma纳入日本医保,病人只需支付30%的费用;到2021年3月,英国将其纳入国家医疗体系。

世界范围内只批准渤健、诺华、罗氏三种SMA治疗药物。除了诺华Zolgensma刚刚在中国获得临床试验,罗氏公司Evrysdi也于2021年6月在中国获得了上市,成为中国首个获得治疗SMA的口服疗法药物。另外,世界各地SMA领域相关在研药物也有十几款处于不同临床阶段。

SMA病人面临着困难的诊断。

小儿麻痹症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,其特征为进行性,使人衰弱的肌肉萎缩,无力。SMA儿童多见于婴幼儿,可有肌张力减退、头部控制不佳、“蛙腿”状,呼吸困难、发育迟缓、脊柱侧弯、关节挛缩等症状。随病情发展,运动功能逐渐衰退。

SMA是造成两岁以下婴儿死亡的主要遗传病,严重影响了病人和护理人员的生活质量,而且在此之前,患者一直处于无药状态。

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Jenny来自浙江,是一名未经产前检查出生的SMA病人。Jenny1岁多的时候,家里的人发现她一直拒绝下地行走。在医院检查后,她被诊断出了罕见的SMA。""你的女儿最多能活四岁,回家好好照顾。"大夫的一句话,使珍妮的父亲包宗锋蒙在鼓里。他带着珍妮周游浙江各大医院,四处求医,一再得知同样的结果。

最后,包宗锋花光了自己全部积蓄,还背负了四十万元的债务。但是女儿不但没有丝毫好转,甚至,下肢逐渐丧失运动能力,上肢运动能力也逐渐减弱,脊椎变形。

经过长时间的治疗,包宗锋知道让女儿变得更好已经不可能了,他们在咨询了当地医生之后才知道,如果再生一个孩子,只有25%的机率。要是孩子身体好,可以在一百年后照看珍妮。这对夫妇决定为珍妮赌一把。

就这样,2008年,儿子包奥健出生了,悲剧重演:2009年,小奥健仍然被诊断出患有SMA。

并且夫妻二人在生了儿子之后才知道,大约50人中有一名致病基因携带者,对二胎进行二胎产检和有家族病史的高危人群携带者筛查可以有效阻断新发病例。可是夫妻二人都是农民,他们根本不知道这种疾病可以做产前基因检测,何况彼时当地也没有相应的检测机构。

在先前的一次媒体采访中,中南大学湘雅医院儿科主治医师彭镜说,SMA的发病率,大约是6000到10000。根据这个估计,中国可能有20000到30000病人。

”这一罕见的疾病误诊率非常高。婴幼儿由于肌肉力量不足,容易被误诊为缺血缺氧性脑病,也可因全身无力而误诊为脑性麻痹或运动障碍。另外,这一罕见的疾病由于经常出现肺功能障碍,呼吸肌无力,在重症ICU的ICU可能被诊断为重症肺炎,直至死亡。不过此病也有其自身的特点,虽然患儿肌无力,但目光却非常好,若想到此病,诊断并不困难。打一次膝腱反射是不能被引出的,做一次肌电图或基因测试,可以很快帮助病人明确诊断。

1991年,国际脊髓肌萎缩联盟确认SMA分类。按运动功能最高水平及发病年龄分为I、II、III型。另外还有0型,在成年人中发病,在出生前几个星期就会死亡。

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也叫Werdnig-Hoffman病,即婴儿型,约占SMA病例的45%,儿童在6个月内开始发病,表现为快速发展的进行性、对称性四肢无力,运动量最高达不到独坐;II型又叫多博维兹病,即中间型,占30%~40%。婴儿出生后6~18个月开始发病,发展速度比I型慢,运动量可以达到最大的独立坐姿,但独坐年龄可能落后于同龄儿童,不可独行和独行;III型也被称为Kugelberg-Welander型,这一类型的人大约占20%,病人大多在出生18个月后开始发病,早期运动发育正常,可以独自行走,部分独行时间延迟,随着年龄的增长,出现以近侧为主的肌无力,下肢比上肢重,最后部分丧失独走能力,逐渐依赖轮椅;IV型即成人型,在成年初期,运动发育正常,发病后出现肢体近端无力,进展缓慢,预期寿命不短。

全世界只批准了三种SMA疗法。

当前,全球只批准了三种SMA治疗药物:渤健公司的诺西那生钠、诺华的Zolgensma和Evrysdi。诺西那生钠是世界上第一个被批准的SMA治疗药物,FDA于2016年12月份批准用于儿童和成人的5q脊髓性肌肉萎缩(5q-SMA)患者,该药物为反义寡核苷酸(ASO),可以通过碱基配对和mRNA结合来调节蛋白质的表达。对脊髓运动神经元的作用使SMA第一次成为可能。今年初,北京、上海、广东、浙江四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、湖南、湖北、福建、江西、近20名SMA患者在河南及其他11个省市医院接受了渤健诺西那生钠注射液,药品从70多万降价到3万多,极大地减轻了相应人群的经济负担。

Zolgensma是一种基因治疗,它通过提供一份人体SMN基因功能拷贝,通过一次静脉注射持续表达SMN蛋白,解决SMA的遗传根源。该药物由AveXis开发(2018年,诺华公司以87亿美元收购),并于2019年5月被FDA批准用于治疗2岁儿童,SMN1基因存在双等位基因突变的SMA患儿。

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Evrysdi是全球首个获批准的口服SMA疗法,2020年8月获批用于治疗2个月或以上的儿童和成人SMA患者。Evrysdi是运动神经细胞生存基因II(SMN2)mRNA剪接修饰剂,通过增加运动神经元生存蛋白(SMN)的产生来治疗SMA。该药物为液体制剂,每天一次,可在家中通过口服或饲管给药,适用于各种类型SMA(I,II,III)婴儿、儿童、青少年和成人患者。目前,Evrysdi已于2021年6月被国家药监管理局批准上市,用于治疗2月龄以上患者的SMA,同时它也是第一个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正剂。Evrysdi在2020年4月上市,定价为6.38万(60mg/瓶)。据了解,美国病人每年的治疗费用约为237万元。

「罕见病患者不易,一是诊断困难,因为少见,许多人不了解。二是治疗困难,有时诊断为无药。其三,有许多社会因素,还有不少罕见病,即使有药物治疗也不能用,要到国外购买。另外,提供药品并不是轻而易举的解决问题,它需要医疗领域多学科管理团队的合作。”彭镜教授说。

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即使可以得到药物,家庭收入在罕见病面前也成了一大难题,单属杯水车薪,“天价药”更是成了众多患者及其家庭无奈的选择。怎样才能使“天价药”成为“救命药”,也已经成为摆在中国医学专家面前迫切需要解决的社会难题。

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